小核酸药物以RNA为靶点、通过促进或抑制翻译来调节蛋白质表达，包括ASO（反义寡核苷酸）、siRNA（小干扰 RNA）等。

小核酸药物主要可分为siRNA、ASO和适配体三种类型，其中ASO结构为单链，通常为15-30个核苷酸，通过mRNA结合和降解抑制基因表达，或空间位阻阻断基因转录，具有更容易的体内递送和无载体要求、简单的化学修饰。

小核酸药物主要类型

资料来源：公开资料、观研天下整理

从市场规模来看，2020年到2024年全球小核酸药物市场规模持续增长，到2024年全球全球小核酸药物市场规模约为52.47亿美元，同比增长18%。

数据来源：观研天下整理

从全球销售额来看，2020年到2024年全球小核酸药物市场销售额从29亿美元增长到了51亿美元，持续五年销售额增长。

数据来源：观研天下整理

从市场结构来看，在2023年全球小核酸药物市场中ASO市场份额占比最高，为62.5%；其次为siRNA，市场份额占比为36.7%；第三为适配体，市场份额占比为0.8%。

数据来源：观研天下整理

具体来看，在2024年全球小核酸药物中销售最高为Spinraza，销售额为15.73亿美元；其次为Amvuttra，销售额为9.71亿美元。

2024年全球小核酸药物销售排名

资料来源：公开资料、观研天下整理（XD）

观研天下®专注行业分析十三年，专业提供各行业涵盖现状解读、竞争分析、前景研判、趋势展望、策略建议等内容的研究报告。更多本行业研究详见《中国小核酸药物行业发展趋势研究与投资前景预测报告（2025-2032年）》。